研究表明，人工智能和機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)有可能從根本上改變批準(zhǔn)新藥和新設(shè)備所需的臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)和結(jié)構(gòu)。

在過(guò)去幾年里，臨床試驗(yàn)發(fā)生了重大變化。隨著藥物和設(shè)備以及它們?cè)噲D影響的條件變得越來(lái)越復(fù)雜，臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)和結(jié)構(gòu)也變得越來(lái)越復(fù)雜。但是，改變治療方案的成本也很高，確定和招募合適的患者并不是一件容易的事，尤其是在以罕見(jiàn)疾病為目標(biāo)的情況下。那么，組織團(tuán)隊(duì)如何跟上這種快速變化的步伐呢？

制藥廠商、生物技術(shù)公司和首席風(fēng)險(xiǎn)官在試驗(yàn)過(guò)程的各個(gè)階段都采用新技術(shù)來(lái)應(yīng)對(duì)這些挑戰(zhàn);但具有諷刺意味的是，其中一些新技術(shù)帶來(lái)了新的挑戰(zhàn)，例如生成的數(shù)據(jù)量太大這個(gè)問(wèn)題。

來(lái)自臨床就診的信息和圖像、數(shù)字化語(yǔ)音記錄，以及每秒從患者佩戴設(shè)備輸出的讀數(shù)數(shù)據(jù)，創(chuàng)建了一個(gè)恒定的數(shù)據(jù)流。如今的數(shù)據(jù)量已經(jīng)高達(dá)上TB甚至ZB，使得傳統(tǒng)醫(yī)療系統(tǒng)和人工管理方法難以應(yīng)對(duì)。雖然可以在數(shù)據(jù)倉(cāng)庫(kù)和數(shù)據(jù)池中捕獲和存儲(chǔ)所有這些信息，但其問(wèn)題仍然存在：如何清理、處理、管理和評(píng)估這些數(shù)據(jù)，以提取其中的見(jiàn)解？

實(shí)現(xiàn)高效設(shè)計(jì)的人工智能

其答案在于人工智能（AI）和機(jī)器學(xué)習(xí)（ML）的應(yīng)用。人工智能不僅可以比傳統(tǒng)方法更快地處理數(shù)據(jù)，而且可以改變數(shù)據(jù)的使用方式。除了機(jī)器學(xué)習(xí)（ML）之外，人工智能將教會(huì)不同的系統(tǒng)解釋和理解數(shù)據(jù)，促使技術(shù)不斷進(jìn)步。人工智能將避免過(guò)去的設(shè)計(jì)錯(cuò)誤，并創(chuàng)造全新的嘗試。

為了了解人工智能（AI）和機(jī)器學(xué)習(xí)（ML）在臨床試驗(yàn)中的全部潛力，需要首先考慮它們?nèi)绾螏椭桨冈O(shè)計(jì)。由人工審查先前的研究、制定設(shè)計(jì)并處理無(wú)休止的修改是一個(gè)耗時(shí)且容易出錯(cuò)的過(guò)程。人工智能（AI）和機(jī)器學(xué)習(xí)（ML）技術(shù)相結(jié)合，可以在更短的時(shí)間內(nèi)準(zhǔn)確地完成工作。通過(guò)快速有效地查看所有可用的歷史數(shù)據(jù)，這兩種技術(shù)可以發(fā)現(xiàn)由先前的協(xié)議和研究中期更改產(chǎn)生的所有問(wèn)題，以完全優(yōu)化協(xié)議的構(gòu)建，從而確保不會(huì)出現(xiàn)以往的問(wèn)題。

例如，許多協(xié)議定義的年齡組患者不夠廣泛，無(wú)法招夠所需的特定病癥患者。通過(guò)使用機(jī)器學(xué)習(xí)（ML）技術(shù)，可以根據(jù)以前的研究來(lái)確定擴(kuò)大的年齡組，以?xún)?yōu)化招募。以這種方式自動(dòng)化構(gòu)建試驗(yàn)可以消除障礙，例如研究中的變更、對(duì)治療方案的誤解、人為錯(cuò)誤，以及其他最終延遲將藥物推向市場(chǎng)的問(wèn)題。其結(jié)果是提供一個(gè)更精確、更好的協(xié)議，可能需要最少的更改，從而節(jié)省花費(fèi)在更改請(qǐng)求的大量費(fèi)用。

應(yīng)對(duì)數(shù)據(jù)風(fēng)暴

一旦試驗(yàn)開(kāi)始，人工智能就成為管理數(shù)據(jù)流的關(guān)鍵。

雖然傳統(tǒng)的試驗(yàn)涉及到通過(guò)一系列的現(xiàn)場(chǎng)臨床診斷收集的數(shù)據(jù)，但這些事件不再是在臨床試驗(yàn)中收集患者數(shù)據(jù)的唯一數(shù)據(jù)點(diǎn)。人們正在進(jìn)入這樣一個(gè)世界：傳統(tǒng)的網(wǎng)站訪問(wèn)將由患者佩戴的智能設(shè)備提供的數(shù)據(jù)進(jìn)行補(bǔ)充，這些設(shè)備可以在一天內(nèi)多次發(fā)送讀數(shù)，甚至可以連續(xù)發(fā)送讀數(shù)。在未來(lái)，這些信息可以通過(guò)諸如天氣、空氣質(zhì)量、病人的位置甚至他們?cè)谌我粫r(shí)刻的活動(dòng)水平等環(huán)境因素等外部數(shù)據(jù)進(jìn)行補(bǔ)充。

在臨床試驗(yàn)中使用現(xiàn)實(shí)世界的數(shù)據(jù)代表了醫(yī)療行業(yè)的巨大模式轉(zhuǎn)變。每個(gè)登記的患者可能每周甚至每天都會(huì)創(chuàng)建數(shù)百或數(shù)千至數(shù)百萬(wàn)個(gè)數(shù)據(jù)點(diǎn)。如此龐大的數(shù)據(jù)量遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過(guò)了人類(lèi)所能處理或管理的信息，因此外包或?qū)⒏嗟娜肆Y源投入到該問(wèn)題已不再可持續(xù)或有效。但是借助人工智能技術(shù)，可以在記錄時(shí)間內(nèi)分析大量數(shù)據(jù)。仔細(xì)檢查大型數(shù)據(jù)集中的每條信息，檢查是否存在潛在問(wèn)題，并與統(tǒng)計(jì)規(guī)范進(jìn)行比較以排除異常值，同時(shí)還可以識(shí)別丟失的數(shù)據(jù)點(diǎn)，而所有這些都是以人類(lèi)無(wú)法實(shí)現(xiàn)的速度進(jìn)行的。

對(duì)療效和安全性的見(jiàn)解

但是，人工智能可以做的還不止這些。與機(jī)器學(xué)習(xí)結(jié)合使用時(shí)，它還可以解析臨床數(shù)據(jù)并得出見(jiàn)解。隨著信息隨時(shí)隨地從每位患者獲取，人工智能將成為數(shù)據(jù)解析的基礎(chǔ)。人工智能不僅可以處理結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)（例如在表單字段中收集的數(shù)據(jù)），還可以處理和解釋非結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)，例如文本、音頻和視覺(jué)信息。例如，人工智能可以“聆聽(tīng)”試驗(yàn)患者關(guān)于主診醫(yī)生的筆記，甚至可以?huà)呙鑸D像并識(shí)別它們。這開(kāi)放了全新的見(jiàn)解資源，為研究團(tuán)隊(duì)提供更多信息，并幫助他們做出有關(guān)試驗(yàn)的決定。

人工智能（AI）和機(jī)器學(xué)習(xí)（ML）分析和識(shí)別數(shù)據(jù)趨勢(shì)的能力的另一個(gè)重要好處是，它可以產(chǎn)生更強(qiáng)大的安全報(bào)告。健康安全問(wèn)題通常很微妙，或者直到成為嚴(yán)重問(wèn)題才被發(fā)現(xiàn)。人工智能（AI）可以及早發(fā)現(xiàn)趨勢(shì)，并允許安全團(tuán)隊(duì)快速有效地響應(yīng)趨勢(shì)。甚至有可能從試驗(yàn)中收集的數(shù)據(jù)之外收集相關(guān)的安全數(shù)據(jù)。例如，患者在社交媒體上發(fā)布的帖子可能表明一些潛在的不良事件。雖然這種監(jiān)視可以人工完成，但這種信息的增長(zhǎng)和傳播速度使人類(lèi)難以跟上步伐。雖然其跟蹤可以通過(guò)執(zhí)行基本在線搜索的工作人員來(lái)完成，但這種方法增加了所需的人力資源，從而提高了總體成本。人工智能可將這一監(jiān)視過(guò)程實(shí)現(xiàn)自動(dòng)化，并比試圖人工完成任務(wù)的工作人員更快、更有效地分類(lèi)輸入安全案例。

未來(lái)的考驗(yàn)

人工智能已經(jīng)被整合到基于云計(jì)算的生命科學(xué)技術(shù)平臺(tái)中，以支持試驗(yàn)設(shè)計(jì)、數(shù)據(jù)監(jiān)控和安全案例管理。然而人們現(xiàn)在才進(jìn)入人工智能時(shí)代。相信在未來(lái)幾年內(nèi)，人工智能和機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)就能夠做到現(xiàn)在只能想象的事情。

人工智能是分散試驗(yàn)的關(guān)鍵。在分散試驗(yàn)中，一部分患者數(shù)據(jù)將直接來(lái)自患者本身，而不是通過(guò)傳統(tǒng)的方法在現(xiàn)場(chǎng)獲得。隨著精確化和個(gè)性化醫(yī)療的出現(xiàn)，患者群體將越來(lái)越小，患者招募變得更具挑戰(zhàn)性。然而，隨著分散式試驗(yàn)的擴(kuò)展，以前由于距站點(diǎn)較遠(yuǎn)而無(wú)法參加試驗(yàn)的患者現(xiàn)在可以參加。

人們還將會(huì)看到“無(wú)患者”試驗(yàn)的到來(lái)，可以使用歷史數(shù)據(jù)而不是患者的實(shí)時(shí)數(shù)據(jù)來(lái)進(jìn)行試驗(yàn)。可以想象這樣一個(gè)試驗(yàn)，安慰劑組在基于歷史患者數(shù)據(jù)的虛擬“安慰劑”小組中運(yùn)行。這種設(shè)計(jì)不僅可以降低成本，而且可以通過(guò)確保所有新招募的患者都接受擬議的治療方法，使試驗(yàn)更加以患者為中心，并符合倫理要求。

人工智能（AI）和機(jī)器學(xué)習(xí)（ML）將會(huì)繼續(xù)發(fā)展和改進(jìn)，尤其是將其應(yīng)用于可以大規(guī)模利用全球數(shù)據(jù)源的基于云計(jì)算的平臺(tái)時(shí)。隨著這些技術(shù)變得更加廣泛并進(jìn)一步嵌入臨床試驗(yàn)平臺(tái)，人們將迎來(lái)更好、更高效和有效試驗(yàn)的新時(shí)代，這將降低新藥上市的成本，同時(shí)加快開(kāi)發(fā)進(jìn)程，從而有助于向需要幫助的患者提供所需藥物。

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